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　　j9九游儿童节特辑 细胞科技为儿童的健康保驾护航儿童是祖国的花朵，承托着每个家庭的希望和未来，关注儿童就是关注人类的未来。但是，儿童的免疫系统还处于成长阶段，相比于成年人更容易受到外界环境细菌、病毒的侵扰，更容易患病，其中不乏一些难治性疾病。因此，寻找一种安全、疗效好的科技来守护儿童健康显得尤为重要。

　　近年来，细胞科技在全球范围内备受重视，已被广泛应用于多种儿童疾病的临床治疗研究过程中。在6.1儿童节之际，本文将概述细胞治疗儿童疾病的进展， 帮助大家进一步了解干细胞及免疫细胞如何为儿童的健康保驾护航。

　　免疫系统j9九游j9九游，作为机体内环境中的“”，具有免疫监视、防御、调控的作用，能够对体内的“敌对分子”，如入侵的病原体，体内衰老细胞，肿瘤细胞等进行精准识别与清除。

　　免疫细胞是的守卫军，同时也是现代医疗的重要武器。近年来，免疫细胞被广泛应用到儿童癌症的治疗研究中，并且取得了突破。其中最为典型的就是CAR-T免疫细胞疗法。

　　CAR-T免疫细胞疗法，其原理就是科学家从病人的外周血中提取出T细胞，并通过“设计”T细胞，给它安装了一个具有“雷达”功能的“插件”-CAR，使其能够精准的识别癌细胞并杀死癌细胞。

　　Emily Whitehead是宾夕法尼亚儿童医院第一位接受CAR - T细胞治疗的儿科患者，现在是宾夕法尼亚大学一年级学生(图片来自Emily Whitehead)。

　　Emily是全球第一位接受CAR-T免疫细胞治疗的急性淋巴白血病的儿童。12年前，这位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T免疫疗法，治疗后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。

　　如今的她19岁了，并于去年秋天进入宾夕法尼亚州立大学(Penn State University)上大学。在过去的十多年里，在每年的5月10日，Emily都会在社交平台发布了自己无癌生存的照片。

　　今年是Emily无癌生存的第12年，她的抗癌故事和康复之路激励了全球无数的癌症家庭，也推动了全球CAR-T免疫细胞治疗的飞速发展。截止目前，全球已经有越来也多的儿童癌症患者受益于这种疗法。

　　干细胞有一个非常显著的特性——免疫调节特性，可以调节如抗原提呈细胞、T细胞、B细胞和自然杀伤细胞等重要免疫细胞的免疫功能。干细胞，尤其是间充质干细胞对免疫系统的调节特性具有双向性，在免疫力低下时候，起到增强免疫的作用；而对过强的免疫反应，会产生抑制作用。

　　截止目前，干细胞已经被应用到多种儿童难治性疾病的治疗研究当中，包括应用到儿童皮肤疾病、儿童脑瘫、儿童糖尿病、儿童肺炎和儿童脑损伤等，并陆续有成功案例报道。

　　小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪，俗称脑瘫。是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势异常和中枢性运动功能障碍为主的综合征，是小儿时期常见的中枢神经障碍综合征，病变部位在脑，累及四肢。

　　发表在Frontiers in Bioengineering and Biotechnology杂志的一篇文献系统总结了干细胞治疗脑瘫的有效性和安全性，经过筛选，共纳入了9项研究。汇总分析结果显示，干细胞治疗显着提高了3个月，6个月和12个月的粗大运动功能测量（GMFM）评分和CFA评分。重要的是，干细胞组和对照组之间的不良事件没有显著差异。结果表明，干细胞治疗脑瘫是安全有效的[1]。

　　除此之外，一项研究[2]探讨了间充质干细胞治疗50例重症脑性瘫痪患儿的安全性及疗效，随访6个月发现患儿粗大运动和综合功能都存在一定的改善。进一步证明了干细胞治疗脑瘫的疗效。

　　自闭症又称为自闭症谱系障碍，一般在儿童早期出现，是一种由于神经系统失调导致的发育障碍。患有自闭症的儿童会出现社交交流障碍、活动范围受限等。美国疾病预防控制中心（CDC）在2018年发布的数据显示，大约每59个孩子中就有一个被诊断为自闭症。

　　发表在《干细胞转化医学》[3]上的研究表明脐带间充质干细胞可以对自闭症儿童有治疗作用。研究者招募了12名4至9岁患有自闭症谱系障碍的儿童，给予干细胞输注治疗后，发现患儿对于输注的干细胞耐受良好，没有出现严重的不良反应，且有六名患儿至少两类自闭症的特异性症状表现出改善情况。

　　除此之外，迄今为止一些研究已经证明，96%的自闭症儿童在接受间充质干细胞治疗后，病情得到改善且无严重不良反应。其中行为模式改善率66%，社会关系改善率90.6%，语言交流改善率78%[4-5]。表明干细胞治疗儿童自闭症的安全性及有效性。

　　Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的ß细胞，导致胰岛功能受到破坏。

　　发表于Stem Cell Research & Therapy的一项I/II期随机安慰剂对照临床试验纳入了21名患I型糖尿病的儿童患者[6]，探究间充质干细胞治疗新诊断的I型糖尿病患者疗效，结果表明，这种移植是安全的，并显着减少了低血糖发作的次数。间充质干细胞移植改善了糖化血红蛋白（HbA1c）和C肽水平，将血清细胞因子模式从促炎转变为抗炎，增加了外周血中调节性T细胞的数量，并改善了生活质量。

　　除此之外，一项研究评估了6例新诊断的自身免疫性糖尿病患儿使用自体干细胞移植抑制自身免疫反应的安全性和有效性[7]，经过6个月的随访发现接受治疗后患儿的胰岛细胞抗体水平下降，血糖和HbA1C水平降低，且期间未发生并发症。再次证明了干细胞治疗糖尿病的疗效。

　　新生儿急性呼吸窘迫综合症能会导致脑部缺氧缺血，从而引起脑部生长发育不良，会严重影响孩子的智力发育。

　　2017年，国内团队探究了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性[8]。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿，患儿入院后在纠正基础疾病的基础上，接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月里，未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生，患儿的生长发育也未受到影响。

　　由此可知，围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的，同时也需要扩大研究加以证实。

　　2014年，我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果[9]。这项研究共纳入3例患儿，发病年龄为3个月至4岁，并给予2至3次（1次/周）静脉输注围产组织间充质干细胞，输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标，并开展15-45个月的随访。结果显示，3例患儿在输注细胞后渐显效，且无明显不良反应。

　　除此以外，间充质干细胞还被用来治疗儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎。2018年，中山大学孙逸仙纪念医院回顾性分析了30例儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎患儿的临床资料[10]，其中7例接受间充质干细胞治疗，每周1次，直至血尿、尿痛症状改善后停用。

　　整个过程对患儿进行每日体格检查，定期行相关辅助检查，密切观察间充质干细胞治疗后有无不良反应发生j9九游，并对其中2例患儿动态监测了间充质干细胞治疗前、后多种细胞因子水平。结果显示，接受间充质干细胞输注的7例患儿迟发性出血性膀胱炎痊愈，且均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。

　　孩子的健康是每个家庭最为关注的事情。对于儿童难治疾病的治疗探索，一直是全球各个医疗研究机构的重点，而干细胞及免疫细胞因其功能性成为了重点研究对象。从上述部分已发表的研究结果我们可以发现，干细胞和免疫细胞疗法是难治性儿童疾病的潜在治疗方法之一。相信在科研人员的共同努力下，未来细胞科技将为儿童疾病与健康的守护贡献更大的力量。

　　[2]杜侃, 栾佐, 屈素清,等. 骨髓间充质干细胞移植治疗小儿重度脑性瘫痪的疗效观察[J]. 临床儿科杂志, 2011(01):62-65.

　　[9]章波, 栾佐, 唐湘凤,等. 脐带间充质干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症的探索性研究[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2014, 4(4):15-19.

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